Santo Domingo.-Vertex Pharmaceuticals anunció que la Agencia de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha autorizado Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para el uso en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del.

Las personas portadoras de esta mutación representan el conjunto más amplio de pacientes con fibrosis quística, una enfermedad infrecuente y potencialmente mortal.

Orkambi es el primer y único medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística en las personas que tienen esta mutación.

Orkambi contaba con la autorización de la FDA para su uso en personas de 12 años y mayores con dos copias de la mutación F508del.