Sólo 10 de los 70 tipos de enfermedades de depósito lisosomal cuentan con tratamientos que prolongan la supervivencia y mejoran la calidad de vida de los pacientes.
En las jornadas Post-WS Rareview-Innovación en Enfermedades Lisosomales, organizadas por Sanofi Genzyme se puso de manifiesto.
Se trata de un grupo de trastornos hereditarios que producen sus primeros síntomas generalmente en la niñez.